Leucemia mieloide, premio europeo a una ricercatrice umbra
Maria Paola Martelli, medico clinico e ricercatore, da poco più di un mese professore associato in Ematologia all’Università degli Studi di Perugia, di cui Direttore è il prof. Brunangelo Falini, ha ricevuto il prestigioso European Research Council’s (ERC) Consolidator Grant, nell’ambito del programma Horizon 2020, per la ricerca.
La professoressa Martelli, con il suo progetto ContraNPM1AML vuole identificare le vulnerabilità e nuovi bersagli per una terapia ‘tagliata su misura’ per la leucemia mieloide acuta con mutazione del gene della nucleofosmina (NPM1), la forma più frequente di leucemia mieloide acuta (che rappresenta circa un terzo di tutti i casi), scoperta proprio nell’istituto di Ematologia di Perugia dal gruppo di ricerca coordinato dal prof. Brunangelo Falini.
“La leucemia mieloide acuta – ricorda la prof. Martelli – è la leucemia acuta più comune che colpisce gli adulti. Si calcola che in Italia circa 2500 persone si ammalano di questa patologia ogni anno e, nonostante i grandi progressi fatti nell’ultimo decennio che hanno consentito di guarire sempre più pazienti, ancora in una percentuale troppo alta la terapia non ha successo. Vi è pertanto la estrema necessità di sviluppare nuove terapie per il trattamento di questa terribile malattia. Solo con la ricerca e la collaborazione scientifica di tutti si potrà rispondere a questa difficile sfida. Spero che il mio progetto potrà dare un importante contributo in tal senso. Dopo anni di studio di caratterizzazione biologica e clinica della leucemia con mutazione della nucleofosmina e della proteina NPM1 mutata che la contraddistingue è giunto il momento di trovare la terapia.
Alla base del progetto vi è l’idea che la presenza della mutazione di NPM1 crei una condizione del tutto peculiare nella cellula necessaria per lo sviluppo della leucemia stessa. L’obiettivo è quello di identificare ‘il fattore (o i fattori) X’ su cui la cellula leucemica conta per la sua crescita, fattore che, se rappresenta una forza, allo stesso tempo potrebbe rappresentare il suo ‘tallone di Achille’, vale a dire un suo punto debole da attaccare. Il progetto prevede una ‘caccia’ al ‘fattore X’, ma anche all’arma, in questo caso il farmaco, nuovo o vecchio che sia, che lo possa colpire. Per questo verrà costituita e consolidata una specie di ‘task force’ che andrà a studiare le interazioni tra specifici geni e farmaci e i loro effetti sulla cellula leucemica.
Il progetto vede impegnato in prima linea il nostro laboratorio ma anche la collaborazione con TES Pharma, una start up che lavora nel campo della ricerca farmaceutica, fondata qui a Perugia, dal prof. Roberto Pellicciari, che ci fornirà il supporto per quello che si chiama ‘high-throughput’ screening, vale a dire il test simultaneo di batterie ad elevato numero di composti che sarebbero difficilmente gestibili in laboratori standard, aprendo così anche la possibilità concreta per l’eventuale sviluppo di nuovi farmaci. Il prestigioso riconoscimento ricevuto dall’ European Research Council rappresenta un punto di partenza per raggiungere i nuovi importanti obiettivi, ma anche un importante traguardo raggiunto solo grazie ad un lavoro di squadra costante reso possibile dall’ambiente favorevole e di eccellenza creato nel corso degli anni dal prof. Brunangelo Falini (Direttore della Sezione di Ematologia ed Immunologia Clinica) e dal supporto di molti sostenitori. Certi obiettivi infatti non si raggiungono certamente da soli. Il mio ruolo – conclude la ricercatrice perugina- sarà quello di coordinare questa azione con la motivazione più forte che deriva dal mio impegno quotidiano come medico e che i nostri pazienti rappresentano”.
Gli ERC Consolidator Grant sono concessi a ricercatori eccellenti di qualsiasi nazionalità ed età, con almeno sette e fino a 12 anni di esperienza dopo il dottorato di ricerca, e un brillante track record scientifico. La ricerca deve essere condotta in un ente di ricerca pubblico o privato, situato in uno degli Stati membri dell’Unione europea o paesi associati. Il finanziamento (fino a € 2 milioni), è previsto per un massimo di cinque anni e va a coprire la spesa per il progetto di ricerca e per i ricercatori e altro personale necessario per consolidare le squadre di lavoro degli assegnatari. Nel 2016, appena 314 progetti tra i 2274 presentati in tutta Europa sono stati finanziati, e Maria Paola Martelli è uno dei numerosi italiani (38) premiati, ma uno dei pochi (14) che lavorano in istituzioni italiane, e dei pochissimi (6) affiliati ad una Università italiana pubblica. L’essere donna (le ricercatrici in Europa che hanno ricevuto il prestigioso riconoscimento rappresentano il 28%, e solo 3 in Italia) rende l’evento ancora più significativo e rappresenta un motivo di orgoglio in più anche per l’Università di Perugia.